Danmark er blevet terra non grata

Det er velkendt, at personer kan blive ’non grata’, når de har udvist uacceptabel adfærd, og det er jo ensbetydende med, at man smides ud af fællesskabet. Men lande kan også falde i den sorte gryde, når de optræder helt uden for nummer, og den situation er Danmark snart landet i på det hæmatologiske område.

Baggrunden er Medicinrådets stædige afvisninger af hæmatologiske lægemidler, som fastholder behandlingen af visse patienter på et niveau, som gjaldt for 20 år siden, og som er overhalet af mange lande, f.eks. Sverige, som vi plejer at sammenligne os med. Det gælder også lande, vi tidligere har glædet os over at være foran.

Nu er den tid er forbi, og situationen er på vej til at skabe et decideret oprør mod Medicinrådet, hvor ellers besindige læger er på vej til at gå på barrikaderne. Temmelig uvant går lægerne direkte i clinch med Medicinrådet – de beder ligefrem politikerne om at gribe ind og gennemtvinge andre metoder end dem, Medicinrådet praktiserer.

Konkret rammer den danske praksis patienter med tilbagefald efter lymfekræftsygdommen diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL), som gang på gang har oplevet, at behandlingsgennembrud afvises af Medicinrådet.

Patienter rammes dobbelt

Det går selvfølgelig ud over behandlingskvaliteten. Men nu skader det også dansk forskning. Når vi ikke kommer i gang med moderne behandlinger, så hægtes Danmark af i det internationale forskningssamarbejde, og derfor kan danske patienter heller ikke indrulleres i internationale kliniske studier og sikres eksperimentelle alternativer. Man kan påstå, at patienterne på den måde rammes dobbelt.

Mest iøjnefaldende har Medicinrådet pure afvist CAR-T celleterapierne, som hæmatologerne ellers er begejstrede for: ”CAR-T-celleterapierne har vist bragende effekt i anden og tredje linje, og som noget nyt begynder vi at se PFS-kurver, der mere end antyder, at de har et kurativt potentiale for nogle patienter. CAR-T er tilgængeligt i tredje linje i næsten alle de lande, vi normalt sammenligner os med. Og flere lande har nu godkendt CAR-T til reimbursement i anden linje. Vi halter håbløst bagefter herhjemme,” siger professor Martin Hutchings, leder af den hæmatologiske fase 1-enhed på Rigshospitalet, til Hæmatologisk Tidsskrift.

De seneste ti år har de amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA og deres europæiske kolleger i EMA godkendt en række de nye behandlinger, som danske læger tørster efter.

Men i Danmark har Medicinrådet afvist hele molevitten. Hver af afvisningerne begrundes med, at der ikke er et rimeligt forhold mellem behandlingernes kliniske merværdi og omkostningerne ved behandlingerne sammenlignet med bedste tilgængelige behandling. Typisk supplerer Medicinrådet med postulater om, at datagrundlagene er for usikre til vurdere effekt og sikkerhed i dansk kontekst.

Hæmatologerne kan nok acceptere, at Medicinrådet kan konkludere, at benefit-risk-forholdet ikke står mål med prisen på behandlingen. Men der er ingen forståelse for, at Medicinrådet anfægter eller ser bort fra benefit-risk-vurderinger, som FDA og EMA har foretaget. Det har hæmatologerne svært ved at ”tage alvorligt.”

Efter deres opfattelse er FDA og EMA´s vurderinger af studiedata sandelig solide nok. Trods alt er FDA’s og EMA´s vurderinger tilstrækkelige til, at en behandling kan blive anbefalet til markedsføring og ibrugtagning. Tilbage er blot spørgsmålet, om Danmark vil betale prisen – og den melding afholder Medicinrådet sig fra at bruge, velsagtens for det nu engang er nemmere at diskvalificere et lægemiddel af tekniske grunde (og for at at undgå en diskussion af prisen på menneskeliv).

De hæmatologiske afdelinger har mulighed for at ansøge de regionale lægemiddelkomitéer om lov til at behandle en patient med et lægemiddel eller en behandling, der er blevet afvist i Medicinrådet. Den ret er nedfældet i Medicinrådets 7. princip. Det kræver, at afdelingen kan argumentere for, hvorfor det er relevant for den givne patient.

Alle patienter døde uden CAR-T-tilladelser

Den ret benytter hæmatologerne sig af, og de mener, at de har argumenterne på deres side. Alligevel afvises deres ansøgning hver eneste gang, og det uanset hvilken region, der ansøges i. I Region Midtjylland er alle de patienter, lægerne har søgt om tilladelse til at behandle med CAR-T, døde i dag. CAR-T var deres eneste mulighed.

At det går galt med ansøgninger efter det 7. princip er ingen overraskelse. Hver eneste af de regionale lægekomiteer er domineret af personer, som også sidder i Medicinrådet, som altså er imod anbefaling af CAR-T.

Indlysende er der behov for en gentænkning af det 7. princip. Som det fungerer i dag, er princippet reelt blevet en narresut, og Folketinget, som har udtænkt principperne, er til grin. Måske fniser Medicinrådet af den ondskabsfulde konstruktion, som sikrer, at rådets beslutninger aldrig anfægtes.

Døren til de nye effektive behandlinger er altså effektivt klappet i.

Som en af hæmatologerne siger: ”Vi står helt alene i Vesteuropa og i Skandinavien med vores tolkning af data. Det gør det svært ikke at få fornemmelsen af, at rådet pakker deres afvisninger ind i argumenter om dårlig datakvalitet og mangelfulde studiedesigns i stedet for at sige det, som det er. Og hvis det handler om, at man hellere vil give 25 patienter en ny hofte i stedet for at give én patient en CAR-T-behandling, så er det jo den diskussion, vi må have ude i det åbne” (Thomas Stauffer Larsen, overlæge på Hæmatologisk Afdeling X ved Odense Universitetshospital).