Lande, vi normalt sammenligner os med både kulturelt og økonomisk, vælger at behandle alle børn og unge og i stigende grad voksne SMA-patienter med lægemidlet Spinraza, fordi de mener, at det kan betale sig. Det fremstiller Medicinrådets beslutning som en kynisk, principiel magtdemonstration, hvor man lader patienterne betale en ultimativ personlig pris, men i lige så høj grad landet, skriver Lisbeth Koed Doktor og Thomas Koed Doktor, patientrepræsentanter i Medicinrådets fagudvalg for Spinraza.
Magtdemonstration fra Medicinrådet er dyr for patient og samfund

Lige op til sommerferien meddelte Medicinrådet, at de endnu engang havde afvist at tilbyde behandling med medicinen Spinraza til de større børn og voksne. Rådet fastholdte dermed deres tidligere vurdering om, at det ikke kan betale sig at udvide målgruppen for behandling.

Skribenter

Lisbeth Koed Doktor

Lisbeth Koed Doktor, cand.mag og tidligere formand for Muskelsvindfonden

Thomas Koed Doktor

Thomas Koed Doktor, molekylærbiolog, phd, Syddansk Universitet



Patientrepræsentanter i Medicinrådets fagudvalg for Spinraza

Dette blev fulgt op af udtalelser til medierne, hvor formandskabet ikke var i stand til at redegøre nøjagtigt for deres beslutning, men i stedet henviste til, at Danmark følger de samme behandlingsprocedurer som i andre sammenlignelige lande i Europa. Det er dog en ukorrekt påstand, og eftersom der er indkaldt til samråd om sagen med sundheds- og ældreminister Magnus Heunicke 10. september, vil vi gerne benytte lejligheden til at ridse fakta op.

Vi undrer os nemlig: Hvad er det, der gang på gang får Medicinrådet til at afvise medicinen, mens andre lande godkender den? Vi kender ikke argumentet, for hele processen er lukket, og der gives ikke aktindsigt. Mon Medicinrådet selv mener, at de læser data korrekt, mens eksperterne tager fejl? Giver det overhovedet mening at nedsætte et fagudvalg, hvis Medicinrådet ikke respekterer deres specifikke faglige indsigt? Det skal blive interessant at se, om samrådet kan belyse nogle af disse spørgsmål.

Set udefra virker det som om, at Medicinrådet har valgt at fastholde deres egen analyse fra 2018 uden at tage højde for de seneste udgivelser og data. Fagudvalget har ellers indleveret en ny, gennemarbejdet rapport på 12 sider, hvor der lægges op til at inkludere alle både børn og voksne i behandlingen med Spinraza. Et afgørende og vigtigt studie blev udgivet i det højt ansete videnskabelige tidsskrift Lancet Neurology i april 2020, hvoraf det fremgår, at man har set rigtig flotte resultater ved behandlingen i Tyskland, som klart viser, at selv voksne kan opnå en god stabilisering og i visse tilfælde fremgang i muskelstyrken.

Det forlyder således i konklusionen:

Fagudvalget vurderer derfor, at der er belæg for, at der er patienter i Danmark med SMA type 2 og 3, som vil kunne opnå betydelig effekt, hvis de får tilbudt behandling med nusinersen. Fagudvalget indstiller derfor, at Medicinrådet revurderer anbefalingen for patienter med SMA type 2 og 3. (Jf. Fagudvalgets afrapportering af data for nusinersen og indstilling om revurdering af anbefalingen).

Hvis Medicinrådets hypotese om, at medicinen kun virker hos små børn skal være rigtig, kan den ikke samtidig vise effekt i voksne. Men det viser resultaterne i ovennævnte studie tydeligt, at der er. Eksperter i indland og udland er da også enige om, at Spinraza virker, og at den virker bredt i alle patientgrupper på tværs af alder og diagnosticeringstidspunkt.

I det nye opfølgende studie fra Lancet Neurology understreges det, at der med medicinen vil være et formindsket tab af muskler - med andre ord: Patienter i behandling opnår stabilisering og i nogle tilfælde endda fremgang. Det betyder, at den enkelte patient kan bevare sin funktion i længere tid og dermed i praksis være i stand til fastholde dét, der får os som mennesker til at føle os som selvstændige individer.

Evnen til at gå selv er vigtig at bevare, hvis man har den, mens det for personer i kørestol er vigtigt at bevare balancen i kroppen, således at man er i bedre stand til at holde hovedet selv eller løfte en gaffel eller en kaffekop selv. I den mere alvorlige ende af skalaen ses også, at patienterne i behandling formår at undgå respirator.

Også en samfundsmæssig gevinst

Selv at kunne trække vejret er en meget stor gevinst at bevare for den enkelte, men det er også en samfundsmæssig gevinst. Jo mere selvhjulpen et menneske er, jo mindre afhængig af hjælp er det. Det faktum er undervurderet i den meget kyniske økonomiske argumentation om, at medicinen er for dyr. Det har også en pris at undlade at behandle. Med behandlingen kan man mindske eller helt forhindre indlæggelser i forbindelse med almindelige virusinfektioner, og man kan udskyde eller helt undgå brugen af alskens hjælpemidler lige fra kørestol til respiratorisk behandling.

Medicinrådet lader til at tro, at det er gratis at undlade at behandle; at det blot er patienterne, der må betale den pris, der er forbundet med at miste flere og flere af de funktioner, de fleste tager for givet: Evnen til at gå, til at sidde selv, til at spise selv, til at trække vejret selv. Men det er ikke gratis at undlade at medicinere, og derfor taber hele det danske samfund på Medicinrådets afvisning af en behandling, der på helt afgørende vis ændrer sygdomsforløbet af en kronisk progressiv sygdom.

Argument holder ikke

Medicinrådet har tidligere afvist alle ovenstående indvendinger med begrundelsen, at der ikke var tilstrækkeligt med solide data. Problemet med det argument i dag er, at der fortsat strømmer data ind i takt med, at flere og flere lande behandler flere og flere patienter. Det er stadig "små" tal, men når man tager i betragtning, at det er nationale studier, bør det vække opmærksomhed.

Spinal Muskelatrofi er en sjælden sygdom. I Danmark er der ca. 170 patienter med diagnosen, så det siger sig selv, at vi aldrig opnår en datamængde, der matcher f.eks. et studie inden for kræftforskningen. Det kan man ikke forlange af medicin til sjældne diagnoser, som i dette tilfælde Spinraza.

I udlandet har man til gengæld ikke ignoreret data. Her læser man de samme data og inkluderer løbende flere patienter i behandlingen. Seneste eksempel er Schweiz, som fra 1. juli 2020 har udvidet sin godkendelse, der før gjaldt op til 18 år, til nu også at omfatte alle voksne. Øjensynligt har man i Schweiz været tilfreds med de resultater, man har haft de seneste tre år, hvor medicinen er blevet givet til børn – så tilfreds, at den nu tilbydes alle uanset alder. Medicinen er på samme måde også tilgængelig for alle med diagnosen i lande som Tyskland, Frankrig, Italien, Spanien, Polen, USA og Australien. I Norge og Sverige tilbydes medicinen til alle op til 18 år, mens det i England gives til nogle voksne samt børn.
Det er alle lande, som Danmark ynder at sammenligne sig med på andre økonomiske og kulturelle områder. Dermed står Danmark fuldstændig isoleret som det eneste land, hvor det kun er ny-diagnosticerede børn under seks år, og som opfylder de restriktive kriterier, der tilbydes behandling med den livsvigtige medicin.

Vi kan ikke forsvare det eller være det bekendt

Det er uacceptabelt for den enkelte patient, og det er uetisk for et samfund som Danmark. Moralsk kan et rigt land som vores på ingen måde forsvare eller være dette bekendt. Lande, vi normalt sammenligner os med både kulturelt og økonomisk, vælger at behandle alle børn og unge og i stigende grad voksne, fordi de mener, at det kan betale sig. De mener, medicinen er effektfuld, og at prisen er det hele værd.

Det fremstiller Medicnrådets beslutning som en kynisk, principiel magtdemonstration, hvor man lader patienterne betale en ultimativ personlig pris, men i lige så høj grad landet: Ét er, at den personlige pris for patienterne er uberegnelig, men det er prisen på Danmarks omdømme i resten af verden også - og i takt med, at medicinen tages i brug, stiger presset på Danmark.

Det er aldrig nemt at kravle ned fra et højt træ, men de seneste data burde give Medincinrådet en gyldig årsag til at justere deres udmelding og åbne op for behandling til de patienter, der ikke allerede får det. Det vil være godt både for patienterne og for Medicinrådets og Danmarks omdømme. Det kan nemlig ikke betale sig på sigt at afvise behandlingen.

Say something here...
You are a guest ( Sign Up ? )
or post as a guest
Loading comment... The comment will be refreshed after 00:00.

Be the first to comment.