Mistillid til Medicinrådets metoder er velbegrundet

I artiklen Stor misforståelse om Medicinrådets metoder skaber mistillid (Sundhedspolitisk Tidsskrift d. 23. marts 2020) fremkommer patient-repræsentanterne i Medicinrådet, Leif Vestergaard Petersen og Morten Freil, med en redegørelse for Medicinrådets ”ikke betydende for vurderingen” metodeændring den 1. januar 2019 i fht. sjældne sygdomme. De argumenterer for, at der er tale om en uforklarlig misforståelse, som ikke bør påvirke tilliden til Medicinrådet.

Skribent

Jens Jacob Simonsen

Far til en datter med Lebers syndrom, Chefkonsulent i Udenrigsministeriet

Det er ikke nogen særligt god forklaring, og andre end undertegnede er også skeptiske. Kirsten Normann Andersen (SF) og Jane Heitmann (V) har med henvisning til artiklen stillet sundhedsminister Magnus Heunicke paragraf 20 spørgsmål om, hvor vidt han kan be- eller afkræfte, om Medicinrådet har ændret praksis i forhold til godkendelse af medicin til små og sjældne patientgrupper. De har fået stillet svar i udsigt medio maj.

Jeg ser metodeændringen i sammenhæng med Medicinrådets forklaringer om metoden og procedurerne bag anbefalingen i 2019 om Luxturna – hvor jeg har min datter i klemme. Her er der andre mærkværdigheder, som får patientrepræsentanternes forklaring om en uforklarlig vildfarelse til at se endnu mere besynderlig ud.   

Lever ikke op til tillid

Alle institutioner – og måske særligt nyetablerede af slagsen - begår fejl, og det skal man acceptere og bære over med, uden at det påvirker den generelle tillid. Men tillid bygger også på en berettiget forventning om, at institutioner i et vist omfang vil vedkende sig fejl og svagheder i egne metoder og procedurer mhp. justeringer og nye afgørelser. Det lever Medicinrådet ikke op til ved at omtale uenigheden om indholdet i metodeændringen i fht. sjældne sygdomme som en misforståelse, der er opstået ud af ingenting.

Men på den anden side må man give de to patientrepræsentanter, at de har lukket ånden ud af flasken ved at redegøre for, at sundhedsministeren og Folketingets Sundhedsudvalg havde en opfattelse af, at metodeændringen den 1. januar 2019 faktisk havde påvirket vurderingen af evidensen for effekten af medicin til sjældne sygdomme.

Urigtige oplysninger fra ministeren

Det kan jeg til overflod bekræfte var tilfældet den 24. januar 2020, hvor der var forespørgselsdebat om vurderingen af sjældne sygdomme. 

Det var dog ikke Liselott Blixt (DF), som var vildfaren omkring metodeændringen, som de to patientrepræsentanter hævder – hun havde tværtimod rejst debatten, fordi hun var skeptisk. Det var ikke mindst sundhedsminister Magnus Heunicke, som bl.a. sagde til Folketinget ”Det er mit indtryk, at Medicinrådet har været opmærksom på den problemstilling, der ligger i, at lægemidler til sjældne sygdomme som udgangspunkt har sværere ved at opnå solid evidens for deres effekt, og det er der jo en logisk forklaring på. Det er jo, fordi der er en mindre gruppe af patienter at afprøve lægemidlet på. Og det giver jo god nok mening, at det selvfølgelig så er sværere at måle evidensen. For at imødekomme præcis de udfordringer har Medicinrådet pr. 1. januar 2019, altså for nu lidt over et år siden, valgt at ændre metoden for vurderingen af lægemidler til netop sjældne sygdomme. Konkret betyder metodeændringen, at Medicinrådet i sin vurdering af et lægemiddel til sjældne sygdomme i højere grad vil basere deres anbefaling på faglige og kliniske overvejelser frem for de statistiske metoder, der også bliver brugt ved vurderingen af lægemidler til almindelige sygdomme, hvor der i sagens natur er langt mere data.”

At kalde det en stor misforståelse, når metodeændringen i realiteten ikke har betydning for Medicinrådets vurderinger af medicin til sjældne sygdomme, må siges at være en underdrivelse. Det er nærmere urigtige oplysninger fra sundhedsministeren til Folketinget – selvom det uden tvivl var i god tro.

Misforståelse blev ikke korrigeret

De to patientrepræsentanter behøver heller ikke undre sig over, hvorfor misforståelsen først korrigeres nu. I forbindelse med forberedelsen af debatten skrev Sundhedsministeriet nemlig til Medicinrådet med følgende ordlyd: ”Medicinrådet justerede fra 1 januar 2019 sin metode for vurdering af nye lægemidler. Her var bl.a. tiltag, som skulle sikre, at der tages mere hensyn til små og sjældne sygdomme. Det indebærer, at det ofte vil være den faglige og kliniske vurdering frem for den statistiske metode, som er afgørende for vurderingen af, om lægemidlet kan anbefales. Kan dette uddybes?”.

I det svar til Sundhedsministeriet fra Medicinrådets formænd, som jeg har fået aktindsigt i, er der ingen formuleringer, som imødegår Sundhedsministeriets udgangspunkt om, ”at metodeændringen skulle sikre, at der tages mere hensyn til små og sjældne sygdomme”. Tværtimod står der bl.a.: ”Hvis der er tale om orphan drugs med et sparsomt datagrundlag ….. beror vurderingen i højere grad på de kliniske overvejelser. Disse baserer sig f.eks. på kendskab til lignende lægemidler, vurdering af virkningsmekanismens biologiske plausibilitet, viden om sygdommens naturhistoriske forløb, samt overvejelser om sygdommens alvorlighed og effekten af eksisterende behandlingsalternativer.” Det havde ellers været en oplagt mulighed for at korrigere misforståelsen – men det ville selvfølgeligt også have svækket sundhedsministerens forsvar for Medicinrådets metoder.

Ændring skulle imødekomme bekymringer

Sundhedsministeriets og sundhedsministerens opfattelse af hensigten med metodeændringen er selvsagt heller ikke opstået ud af den blå luft. Den var nemlig et tiltag, som skulle imødegå de bekymringer, som var fremkommet i evalueringen af Medicinrådet i 2019 om, at det var blevet vanskeligere at få lægemidler til sygdomme godkendt som standardbehandling. Anbefalingen om mere lempelige kriterier for vurderingen af evidensen for effekten af medicin til sjældne sygdomme har også figureret relativt centralt i Sundhedsstyrelsens nationale strategier for sjældne sygdomme .

Det er som bekendt i høj grad Medicinrådets opgave at passe på, at medicinbudgettet ikke løber løbsk, og det er lykkedes så godt, at regionernes udgifter til sygehusmedicin faldt i 2019. Det er derfor vanskeligt ikke at komme til den konklusion, at Medicinrådet – antageligt af økonomiske og administrative årsager – har valgt ikke at tage mere hensyn til små og sjældne sygdomme ved vurderingen af evidens, selvom der var en berettiget forventning om en metodeændring på netop det punkt både fra Sundhedsministeriet og fra Folketingets Sundhedsudvalg.

Luxturna-sagen

Og her kommer som varslet så detaljerne fra den konkrete sag om Luxturna, som – i kombination med den først stærkt opreklamerede og bagefter i stedet helt ubetydelige metodeændring – gør det hele endnu mere påfaldende.

I Folketinget sagde sundhedsministeren også: ”Medicinrådet skal sidst på året samle op på effekten af metodeændringen. Men hvordan er det så gået indtil nu, før vi har fået opfølgningen? Der kan jeg konstatere, at vi har fået oplyst i ministeriet fra Medicinrådet, at der er vurderet to ansøgninger for nye lægemidler til sjældne sygdomme efter den nye metode, som blev sat i gang sidste år. I begge tilfælde har Medicinrådet anbefalet lægemidlerne. Af de 18 lægemidler til sjældne sygdomme, som rådet har behandlet før metodeændringen, var det sådan, at halvdelen blev anbefalet, eller delvist anbefalet”.

Det var en rigtig uforklarlig udtalelse, når vi, der var til stede i Folketinget vidste, at anbefalingen om Luxturna var afgjort i september 2019 - med endeligt datagrundlag til ansøgningen indgivet i marts 2019. Og at Medicinrådet var kommet til den meget hårde – diskutabelt hårde – konklusion om, ”at evidensens kvalitet er meget lav” for Luxturna.

Det undrede Liselott Blixt sig også over med det spørgsmål til ministeren, som patientrepræsentanterne også refererer til. Svaret – indhentet fra Danske Regioner - var, at sagsbehandlingen om Luxturna havde fulgt de gamle metoder, fordi behandlingen af ansøgningen blev påbegyndt før 1. januar 2019. Den samme forklaring har undertegnede fået i et brev fra Medicinrådets to formænd. De supplerer med at oplyse, at hverken evidens eller effekt havde spillet nogen særlig rolle for afgørelsen – det var prisen, som havde afgjort sagen.  

Havde metodeændring haft betydning, ville Luxturna-sag være "en klar fejl"

Den forklaring fungerer bedst sammen med en ikke-betydende metodeændring. Hvis metodeændringen – og evidensvurderingen - faktisk havde haft betydning, ville sagsbehandlingen af Luxturna nemlig have været forvaltningsmæssigt problematisk.

Et respektabelt advokatfirma har foretaget en juridisk vurdering af sagsbehandlingsproceduren – baseret på den oplagte forudsætning om, at metoden reelt var ændret 1 januar 2019. Konklusionen er, at det procedurevalg – afhængigt af omstændighederne – enten var ”en klar fejl i Medicinrådets afgørelse eller en tilsidesættelse af de forvaltningsretlige regler om nyt faktum og/eller ny praksis”.  Med en tandløs metodeændring har den vurdering selvsagt ikke meget bid, men Medicinrådets forskellige forklaringer på forskellige tidspunkter fremstår til gengæld som noget påfaldende.

Medicinrådets formænd har i samme forbindelse gentaget til undertegnede, ”at Rådet ikke træffer forvaltningsretlige afgørelser, men at Rådet altid iagttager de almindelige forvaltningsretlige principper herunder også ligebehandlingsprincippet og vejledningspligten.” 

Den vurdering er advokatfirmaet ikke enig i. De konkluderer at ”Sundheds- og Ældreministeriets vurdering i 2018 om, at Medicinrådet ikke træffer afgørelser i forvaltningslovens forstand, ikke længere er dækkende for Medicinrådets virke. Medicinrådets afgørelser og sagsbehandlingen hermed må antages at være underlagt gældende forvaltningsretlige regler og principper”.  Det forventer jeg selvfølgeligt ikke, at Sundhedsministeriet – endsige Medicinrådet – vil tage notits af.

En helt tredje udlægning kunne så være, at man med etableringen af Medicinrådet i realiteten har fået etableret et forvaltningsmæssigt ”no-mans land” - uden for lands lov og ret. Det er i så fald ikke særligt tillidsvækkende.

Sundhedstinget har fået den dokumentation, som Jens Jacob Simonsen henviser til i sit indlæg.